A Doença de Alzheimer (DA), descrita por Alois Alzheimer em 1907, é uma enfermidade neurodegenerativa progressiva caracterizada pelo declínio cognitivo e comportamental, decorrente da perda sináptica e morte neuronal em regiões como córtex cerebral e hipocampo, associadas ao acúmulo de placas β-amiloide e emaranhados de proteína tau. A doença representa a causa mais comum de demência, correspondendo a 60–70% dos casos, e afeta aproximadamente 1 em cada 10 pessoas acima de 65 anos, com projeções que indicam até 152 milhões de indivíduos acometidos em 2050, sobretudo em países em desenvolvimento, onde o diagnóstico precoce ainda é limitado. A DA pode ser subdividida em dois grupos: familiar, relacionada a fatores genéticos que afetam o metabolismo extracelular da proteína β-amiloide; e esporádica, associada à formação de emaranhados neurofibrilares intracelulares. Apesar dos fortes investimentos, a terapêutica tradicional foca apenas na melhoria dos sintomas, sem modificar o curso da doença ou reverter suas sequelas. Dada essa estagnação, abordagens alternativas são necessárias. Nesse contexto, realizou-se uma revisão de literatura sobre as abordagens de terapia gênica para o tratamento da DA, avaliando vantagens e os principais desafios para a sua aplicação. A metodologia para este estudo consistiu na análise e síntese de informações de fontes secundárias, como artigos científicos e documentos de pesquisa já publicados. A coleta de dados foi realizada para identificar as diferentes técnicas de terapia gênica que estão sendo investigadas. A terapia gênica surge como uma alternativa promissora aos tratamentos atuais, que não conseguem impedir a progressão da doença. Entendida como a capacidade de correção de genes alterados, a terapia gênica oferece a possibilidade de substituir genes defeituosos por versões funcionais, corrigindo direta e permanentemente os defeitos genéticos e evitando tratamentos repetidos. A introdução do material genético é realizada por meio de vetores, utilizando estratégias ex vivo, células modificadas fora do corpo ou in vivo, vetores inseridos diretamente no organismo. Acredita-se que essa abordagem possa oferecer benefícios terapêuticos superiores e mais duradouros, agindo diretamente nos mecanismos genéticos responsáveis pela progressão da DA. Diante do cenário em que as terapias convencionais apenas aliviam os sintomas, e não revertem as sequelas deixadas pela doença, essa revisão de literatura se torna essencial. Acredita-se que essa abordagem possa oferecer efeitos mais específicos e duradouros, agindo diretamente nos mecanismos genéticos da doença.

 
Palavras-chave: demência; neurodegenerativa; expressão gênica, vetores.